每經(jīng)記者｜林姿辰    每經(jīng)編輯｜魏官紅    

6月16日，港股生物醫(yī)藥股繼續(xù)走高，“中國罕見病藥物第一股”北?？党桑℉K01228，股價0.38港元，市值1.6億港元）盤中漲幅超過40%，截至收盤，當日漲幅為16.92%，公司最新股價為0.38港元/股。

消息面上，公司于今年5月底宣布首個自主研發(fā)產(chǎn)品——注射用維拉苷酶β（商品名：戈芮寧）國內(nèi)獲批上市，適用于12歲及以上青少年和成人I型和 Ⅲ型戈謝病患者的長期酶替代治療。此前，公司曾有兩款授權(quán)引進罕見病藥物獲批上市，但年度收入鮮少超過1億元，2024年虧損進一步擴大。

戈芮寧的上市能扭轉(zhuǎn)公司業(yè)績頹勢嗎？6月16日，北海康成方面對記者表示，關于財務和現(xiàn)金流，目前不方便透露，但是近期股市有些利好表現(xiàn)，也是市場在增加信心。對于戈芮寧，公司在探索國內(nèi)醫(yī)保創(chuàng)新支付體系的同時，也在推進其在國際市場的拓展。

分段生產(chǎn)，讓國內(nèi)戈謝病患者的年治療費用下降至少50%

根據(jù)2018年發(fā)布的中國《第一批罕見病目錄》，戈謝病在121種罕見病中位列第31位?！吨袊扇烁曛x病診治專家共識（2020）》顯示，中國人群的戈謝病患病率僅為每10萬人0.2例至0.5例，較全球平均水平更低。按此推算，中國戈謝病患者僅有3000人到7000人。

在戈芮寧獲批上市之前，國內(nèi)已經(jīng)有2款藥物獲批，分別是2009年獲批的伊米苷酶（商品名：思而贊）和2021年獲批的維拉苷酶α（商品名：維葡瑞），前者適用于確診為非神經(jīng)病變型（Ⅰ型）和慢性神經(jīng)病變型（Ⅲ型）戈謝病且有顯著非神經(jīng)系統(tǒng)病變臨床表現(xiàn)的患者的長期酶替代療法，后者適用于Ⅰ型戈謝病患者的長期酶替代治療。

值得注意的是，戈芮寧是目前國內(nèi)已獲批的三個戈謝病治療產(chǎn)品中，適應癥范圍最廣的產(chǎn)品，同時獲批用于Ⅰ型和Ⅲ型患者，率先覆蓋12歲以上患者群體。

資料顯示，戈芮寧是北海康成與藥明生物在罕見病領域的首個合作項目，也是國家藥監(jiān)局在2024年10月發(fā)布《生物制品分段生產(chǎn)試點工作方案》后，國內(nèi)首個通過生物制品分段生產(chǎn)檢查的創(chuàng)新生物藥。

《每日經(jīng)濟新聞》記者與北海康成方面確認得知，在5月22日開展的媒體溝通會上，公司董事會主席薛群曾表示，進口戈謝病藥物的價格非常昂貴，患者年治療費用在150萬元到250萬元之間，很多中國的戈謝病患者即使在進口產(chǎn)品注冊批準上市10多年甚至15年以上的情況下，仍無法獲得治療。戈芮寧可以通過分段生產(chǎn)，把藥品產(chǎn)線布置在不同地區(qū)的廠房甚至是不同的公司，通過提高產(chǎn)能利用率降低成本，雖然目前還不能透露具體定價，但公司有信心讓國內(nèi)戈謝病患者的年治療費用大幅下降至少50%。

薛群還表示，某些罕見病在東亞地區(qū)的發(fā)病率呈現(xiàn)出顯著的地域特征。以黏多糖貯積癥Ⅱ型為例，全球約50%的病例集中在東亞地區(qū)。基于這一現(xiàn)象，公司可以依托本土豐富的臨床資源開展針對性研究，同時利用亞洲的資源將生產(chǎn)和研發(fā)成本有效攤薄，從而以更具競爭力的價格將相關療法推向全球市場。這種研發(fā)策略將成為公司未來重點推進的方向。

北海康成產(chǎn)品線 圖片來源：公司年報截圖

截至3月中旬全職雇員僅50名 公司仍需尋求新的融資來源

在戈芮寧獲批上市之前，北?？党梢呀?jīng)有兩款授權(quán)引進的產(chǎn)品獲批上市，分別為2020年9月獲批的海芮思（通用名：艾度硫酸酯酶β注射液）和2023年6月獲批的邁芮倍（通用名：氯馬昔巴特口服溶液），前者適用于黏多糖貯積癥Ⅱ型，后者可用于治療1歲及以上阿拉杰里綜合征（ALGS）患者的膽汁淤積性瘙癢，均為罕見病用藥。 

不過，這兩款罕見病藥物給公司帶來的收入相對有限。過去三年（2022年至2024年），北?？党傻臓I業(yè)收入分別為7897.2萬元、1.03億元、8510.30萬元，歸母凈利潤分別為-4.83億元、-3.79億元、-4.43億元。

截至2024年12月31日，公司的現(xiàn)金及銀行結(jié)余僅為1050萬元。為了減少運營成本，截至2025年3月中旬，集團進一步精簡人員架構(gòu)至50名全職雇員。

記者注意到，北海康成曾在2024年年報中列出了若干減輕流動資金壓力的措施。例如，今年3月，集團從一家中國銀行獲批人民幣2000萬元的后備貸款，并獲得一名業(yè)務伙伴提供的1300萬元過橋貸款，還將繼續(xù)尋求及與外部各方（包括股東、投資者等）協(xié)商，以獲得新的融資來源或戰(zhàn)略資本投資。

2月，集團提早終止租賃以減少集團運營成本及減輕本集團短期流動資金壓力。更早之前，集團已終止或發(fā)出有關CAN203、CAN201及CAN202的許可協(xié)議終止通知，以協(xié)助緩解其流動資金壓力，避免日后須支付大筆里程碑付款及╱或許可費。

那么，戈芮寧作為又一款受眾較窄的罕見病藥物，能為北?？党傻臉I(yè)績表現(xiàn)帶來轉(zhuǎn)機嗎？6月16日，北海康成方面對《每日經(jīng)濟新聞》記者表示，就現(xiàn)行的醫(yī)保政策而言，戈芮寧進入醫(yī)保是十分困難的，因此丙類目錄確實是一道曙光。公司也在積極準備和應對，希望戈芮寧可以被納入丙類目錄，也希望通過推動丙類目錄對這些創(chuàng)新藥，尤其是罕見病用藥方面建立較好的保障機制。（注：今年1月，國家醫(yī)保局宣布了2025年國家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整方案，新增丙類藥品目錄。丙類目錄將作為國家現(xiàn)行基本醫(yī)保目錄的有效補充，主要聚焦創(chuàng)新程度很高、臨床價值巨大，但無法被納入國家基本醫(yī)保藥品目錄的藥品。）

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